Tra i protagonisti di uno studio l’ospedale Molinette di Torino: scoperto il primo farmaco capace di contrastare la Sla.
La ricerca per una cura della Sla nei pazienti con una specifica mutazione genetica, va avanti da molti anni. Ad oggi arriva l’ottima notizia della scoperta di un medicinale capace di rallentare la malattia e contrastarne la progressione. Lo studio è stato attuato anche dall’ospedale Molinette di Torino insieme ad istituti tedeschi, francesi, inglesi e statunitensi.
Il nuovo farmaco
Sarebbe migliaia di persone quelle che tornerebbero a sperare in un progresso. Uno studio rivoluzionario è riuscito a scoprire una prima cura per la Sclerosi laterale amiotrofica, efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1. Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la SLA, spiega che solo in Italia sono 6 mila le persone che aspettavano una risposta speranzosa sulla ricerca che proseguiva da anni.
Tra i protagonisti della scoperta c’è l’ospedale Molinette di Torino, i cui studi sulla capacità del farmaco di rallentare e invertire la progressione clinica della malattia, sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. Lo studio, conclusosi a luglio 2021, è stato attuato in collaborazione con istituti tedeschi, francesi, inglesi e statunitensi, che spiegano che questo trattamento è efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1.
Il nome del farmaco è Tofersen, il quale non è stato ancora messo in commercio ma l’azienda l’ha messo a disposizione per due anni e mezzo per essere testato. Dai primi dati sembra che il medicinale non provochi effetti collaterali rilevanti.
Il siero verrà iniettato direttamente attraverso una puntura lombare, esattamente una al mese. Lo studio si è concentrato su quello specifico tipo di gene perché “il principio attivo, l’oligonucleotide, serve per intervenire sulle forme genetiche delle malattie: sono partiti dal gene meglio noto”, come spiega Chiò.
E’ prevista però anche l’apertura di ulteriori studi internazionali su un altro gene: FUS. Si tratterà di un nuovo farmaco ma con lo stesso meccanismo di azione. Il futuro sta facendo passi in avanti anche dal punto di vista psicologico, perché le ricerche degli esperti sono riusciti a donare una nuova speranza su una malattia che fino a ieri sembrava impossibile da affrontare.
